김선영 헬릭스미스 대표는 26일 서울 중구 한국프레스센터에서 기자간담회를 열어 당뇨병성 신경병증(DPN) 유전자치료제인 '엔젠시스(VM202)의 임상 3상 결과에 대해 설명했다. /중구=정소양 기자

김선영 대표 "500억 원 드는 임상 3상 다시 준비할 것"

[더팩트ㅣ중구=정소양 기자] "임상3상을 분석한 결과 통계적으로 매우 유의미한 결과가 나왔다. 예기치 못한 실수만 없었다면 성공했을 임상이라고 보여지며, 이 상황이 너무 원통스럽다. 이번 임상 3상은 미완의 성공이다"

김선영 헬릭스미스 대표는 26일 서울 중구에 위치한 프레스센터에서 기자간담회를 열어 이같이 말했다.

'제2의 신라젠'이라는 꼬리표를 달며 코스닥 시장에서 '뜨거운 감자'로 떠오른 헬릭스미스의 관심을 증명하듯 이날 기자간담회를 향한 취재 열기는 뜨거웠다.

앞서 헬릭스미스는 지난 23일 당뇨병성 신경병증(DPN) 유전자치료제인 '엔젠시스(VM202)'의 첫 번째 임상3상 결과 발표를 연기한다고 공시했다. '약물 혼용' 가능성이 발견돼 정확한 데이터 분석이 어렵다는 황당한 이유로 결론 도출에 실패했다는 게 회사 측 주장이다.

이러한 시장 반응을 의식한 듯 김선영 대표는 이날 시험 약물 안전성과 약물 효과에 대해 다시 한번 강한 자신감을 표했다.

김선영 대표는 "보통 임상 3상을 진행하는데 약 500억 원이라는 큰 금액이 들어간다"며 "다음 임상 3상을 진행할지 결정하기 위해 객관적으로 봐야 했다. 명백한 오류에 해당하는 환자(9%)를 제외하고 분석한 결과 상당히 고무적이었다. 이번 임상 3상은 성공할 가능성이 높았다. 데이터를 분석하고 너무 원통스러웠다"며 아쉬워했다. 이어 "비록 임상3상은 최종 결론을 도출하는 데는 성공하지 못했지만, 대규모 임상에서 VM202의 약물을 다시 한번 확인하는 좋은 기회가 됐다"며 "100% 성공이라고 말하지 못하는 게 굉장히 아쉽다. 미완의 성공으로 보고 있다. 후속 임상 3상을 빨리 진행해서 시판허가를 받을 것"이라고 강조했다.

약물 혼용 등 오류 가능성이 높은 환자들을 제외한 438명의 피험자를 대상으로 한 분석 결과 3, 6개월 시점에서 모두 통계적으로 유의한 결과가 나왔다는 게 회사 측의 설명이다.

김선영 헬릭스미스 대표는 빠르면 6개월 이내 임상 3상을 재진행할 계획이라고 밝혔다. /정소양 기자

주주들의 반응도 신경 쓰는 모습을 보였다.

김선영 대표는 "시장에서 내부정보가 유출되었다는 등 너무 많은 억측들이 있다"며 "내부정보 유출됐다는 사실이 없다는 것은 자신 있게 말할 수 있다"고 단호히 말했다. 그는 이어 "외국인들이 주식을 9월에 판 것 맞다. 그러나 8월에도, 7월에도, 6월에도 계속해서 팔아왔다. 외국인이 미리 내부 정보를 안 것은 절대 아니다"고 설명했다.

또한 임상 3상이 중단된 요인인 '약물 혼용'에 대한 원인도 추적 중이라고 밝혔다. 헬릭스미스 측은 현재 약물이 잘못된 곳으로 추정되는 곳은 분석실, 병원, 보관장소 등을 조사 중이며, 몇 주 후에 어디에서 실수가 나왔는지 등 조사 결과가 나올 것이라고 밝혔다.

헬릭스미스는 6개월 이내 후속 3상을 시작한다는 계획이다.

김선영 대표는 "기존 임상 타임라인 대비 6개월 정도 지연이 예상된다"며 "2021년 임상 종료 후 2022년 2월 미국 식품의약국(FDA)에 품목허가를 신청한다는 목표를 세웠다"고 밝혔다.

헬릭스미스는 DPN 후속 임상에 대해 규모를 줄인 2~3개 진행할 예정이다. DPN과 똑같은 비중으로 루게릭병(ALS)과 샤르코-마리-투스병(CMT)과 같은 희귀질환 임상을 진행하여 FDA의 시판허가를 조기 신청해, 유리한 약가를 받겠다는 목표를 세웠다. 특히, △테이터 품질 관리 △환자 등록 기준 강화 △임상자/환자 대상 교육 프로그램 △QC 요원 사이트 투입 등 임상 시험 관리를 최고 수준으로 강화해 최상의 결과를 도출하겠다는 계획이다.

jsy@tf.co.kr