"1세 미만 환자도 치료 혜택 받을 수 있길 기대"
 |
| 13일 JW중외제약은 '헴리브라'의 연구 중간 결과, 효능과 안정성을 확인했다고 밝혔다. /JW중외제약 제공 |
[더팩트ㅣ이한림 기자] JW중외제약이 A형 혈우병 치료제 '헴리브라'(성분명 에미시주맙)를 만 1세 미만 환자에게 투약한 연구 중간 결과, 효능과 안정성을 확인했다고 13일 밝혔다.
JW중외제약에 따르면 헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액 응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있으며, 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 게 특징이다.
JW중외제약이 밝힌 이번 중간 결과는 미국 미시간대 소아병리학 스티븐 파이프 교수 연구팀이 지난 2021년 2월부터 약 100주간 1세 미만 비항체 중증 A형 혈우병 환자 55명을 대상으로 진행한 연구 내용으로, 최근 국제학술지 '블러드'에 게재되기도 했다.
임상 개시 전 조사에서 환자 등록 당시 평균 연령은 4개월이며 출혈을 경험한 환자는 36명으로 조사됐다. 총 77회 출혈 중 자연출혈이 25회였으며 외상성 출혈은 19회 발생했다. 시술 및 수술 중 출혈은 33회로 집계됐다.
JW중외제약은 연구팀이 임상 개시 후 환자들에게 첫 4주간 주 1회, 이후 52주간 2주에 한 번씩 치료제를 투여한 결과, 투약 기간 중 25명에게서 외상성 출혈이 42회 발생했을 뿐 자연 출혈은 발생하지 않았다고 전했다. 또 헴리브라 치료를 중단하거나 치료제를 변경해야 할 정도의 이상 반응도 발견되지 않았다.
파이프 교수는 JW중외제약을 통해 "혈우병 환자에게 자연 출혈은 심각한 출혈 표현"이라며 "헴리브라 투약 후 자연 출혈이 발생하지 않았다는 점은 예방 요법의 주목적을 달성한 것"이라고 설명했다.
JW중외제약 관계자는 "8인자 제제 사용 이력이 없거나 만 1세 미만인 환자는 헴리브라의 건강보험 급여 혜택을 받지 못하고 있다"며 "이번 중간 결과를 통해 1세 미만 환자도 치료 혜택을 받을 수 있길 기대한다"고 말했다.
